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La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est une néoplasie des cellules B matures, catégorisée comme un lymphome lymphoplasmocytaire (LLP) avec production d’immunoglobuline monoclonale M (IgM)1. La MW comprend un spectre de manifestations cliniques qui sont reliées à, (a) une infiltration excessive de la moelle osseuse ou d’autres organes (ganglions lymphatiques, rate, organes extraganglionnaires) par le LLP, et (b), l’impact de l’excès d’IgM sur les systèmes circulatoire et immunitaire, et sur les organes cibles. Ce dernier point comprend l’hyperviscosité sérique, les infections liées à la suppression des autres immunoglobulines, les cytopénies auto-immunes, la cryoglobulinémie, la production d’anticorps anti-glycoprotéine associée à la myéline entraînant de la neuropathie périphérique, et parfois une amylose AL, avec des dépôts affectant les organes.

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B indolent caractérisé par des cellules B malignes qui produisent une protéine monoclonale IgM. À l’instar des autres LNH à cellules B indolents, un traitement est indiqué lorsque les patients sont symptomatiques avec une lymphadénopathie, une splénomégalie ou présentent des cytopénies préjudiciables, mais une hyperviscosité et d’autres complications liées à la gammopathie peuvent exceptionnellement rendre le traitement nécessaire1. Au Canada, la chimio-immunothérapie à base de bendamustine et de rituximab (BR) constitue à l’heure actuelle l’association thérapeutique privilégiée pour les patients atteints de MW n’ayant jamais reçu de traitement, en raison d’un profil d’efficacité et de toxicité supérieur à celui du rituximab plus CHOP2 et d’un schéma thérapeutique à durée fixe3. La disponibilité des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK) a transformé le paysage thérapeutique pour les patients atteints de MW, en particulier dans le cadre des récidives. L’ibrutinib, un iBTK administré en une prise quotidienne, a été approuvé par Santé Canada (SC) pour la MW en 2016 sur la base de deux études non randomisées montrant des taux de réponse élevés chez des patients réfractaires au rituximab ayant reçu de nombreux traitements antérieurs, avec une efficacité durable (86 % de survie sans progression à 18 mois) et une tolérabilité acceptable4,5. L’ibrutinib forme une liaison covalente irréversible avec le résidu cystéine (C481) au site de liaison actif de la BTK6. Chez les patients présentant une mutation MYD88 (MYD88MUT), qui représentent plus de 90 % des patients atteints de MW, le taux de réponse à l’ibrutinib est plus élevé que chez ceux qui ne présentent pas de mutation (MYD88WT)4,7,8. Outre son efficacité impressionnante, son administration par voie orale présente un avantage majeur sur le plan de la commodité pour les patients et de la réduction des coûts administratifs pour les systèmes de santé financés par des fonds publics, comme au Canada.

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B indolent caractérisé par des cellules B malignes qui produisent une protéine monoclonale IgM. À l’instar des autres LNH à cellules B indolents, un traitement est indiqué lorsque les patients sont symptomatiques avec une lymphadénopathie, une splénomégalie ou présentent des cytopénies préjudiciables, mais une hyperviscosité et d’autres complications liées à la gammopathie peuvent exceptionnellement rendre le traitement nécessaire1. Au Canada, la chimio-immunothérapie à base de bendamustine et de rituximab (BR) constitue à l’heure actuelle l’association thérapeutique privilégiée pour les patients atteints de MW n’ayant jamais reçu de traitement, en raison d’un profil d’efficacité et de toxicité supérieur à celui du rituximab plus CHOP2 et d’un schéma thérapeutique à durée fixe3. La disponibilité des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK) a transformé le paysage thérapeutique pour les patients atteints de MW, en particulier dans le cadre des récidives. L’ibrutinib, un iBTK administré en une prise quotidienne, a été approuvé par Santé Canada (SC) pour la MW en 2016 sur la base de deux études non randomisées montrant des taux de réponse élevés chez des patients réfractaires au rituximab ayant reçu de nombreux traitements antérieurs, avec une efficacité durable (86 % de survie sans progression à 18 mois) et une tolérabilité acceptable4,5. L’ibrutinib forme une liaison covalente irréversible avec le résidu cystéine (C481) au site de liaison actif de la BTK6. Chez les patients présentant une mutation MYD88 (MYD88MUT), qui représentent plus de 90 % des patients atteints de MW, le taux de réponse à l’ibrutinib est plus élevé que chez ceux qui ne présentent pas de mutation (MYD88WT)4,7,8. Outre son efficacité impressionnante, son administration par voie orale présente un avantage majeur sur le plan de la commodité pour les patients et de la réduction des coûts administratifs pour les systèmes de santé financés par des fonds publics, comme au Canada.

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B indolent caractérisé par des cellules B malignes qui produisent une protéine monoclonale IgM. À l’instar des autres LNH à cellules B indolents, un traitement est indiqué lorsque les patients sont symptomatiques avec une lymphadénopathie, une splénomégalie ou présentent des cytopénies préjudiciables, mais une hyperviscosité et d’autres complications liées à la gammopathie peuvent exceptionnellement rendre le traitement nécessaire1. Au Canada, la chimio-immunothérapie à base de bendamustine et de rituximab (BR) constitue à l’heure actuelle l’association thérapeutique privilégiée pour les patients atteints de MW n’ayant jamais reçu de traitement, en raison d’un profil d’efficacité et de toxicité supérieur à celui du rituximab plus CHOP2 et d’un schéma thérapeutique à durée fixe3. La disponibilité des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK) a transformé le paysage thérapeutique pour les patients atteints de MW, en particulier dans le cadre des récidives. L’ibrutinib, un iBTK administré en une prise quotidienne, a été approuvé par Santé Canada (SC) pour la MW en 2016 sur la base de deux études non randomisées montrant des taux de réponse élevés chez des patients réfractaires au rituximab ayant reçu de nombreux traitements antérieurs, avec une efficacité durable (86 % de survie sans progression à 18 mois) et une tolérabilité acceptable4,5. L’ibrutinib forme une liaison covalente irréversible avec le résidu cystéine (C481) au site de liaison actif de la BTK6. Chez les patients présentant une mutation MYD88 (MYD88MUT), qui représentent plus de 90 % des patients atteints de MW, le taux de réponse à l’ibrutinib est plus élevé que chez ceux qui ne présentent pas de mutation (MYD88WT)4,7,8. Outre son efficacité impressionnante, son administration par voie orale présente un avantage majeur sur le plan de la commodité pour les patients et de la réduction des coûts administratifs pour les systèmes de santé financés par des fonds publics, comme au Canada.

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B indolent caractérisé par des cellules B malignes qui produisent une protéine monoclonale IgM. À l’instar des autres LNH à cellules B indolents, un traitement est indiqué lorsque les patients sont symptomatiques avec une lymphadénopathie, une splénomégalie ou présentent des cytopénies préjudiciables, mais une hyperviscosité et d’autres complications liées à la gammopathie peuvent exceptionnellement rendre le traitement nécessaire1. Au Canada, la chimio-immunothérapie à base de bendamustine et de rituximab (BR) constitue à l’heure actuelle l’association thérapeutique privilégiée pour les patients atteints de MW n’ayant jamais reçu de traitement, en raison d’un profil d’efficacité et de toxicité supérieur à celui du rituximab plus CHOP2 et d’un schéma thérapeutique à durée fixe3. La disponibilité des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK) a transformé le paysage thérapeutique pour les patients atteints de MW, en particulier dans le cadre des récidives. L’ibrutinib, un iBTK administré en une prise quotidienne, a été approuvé par Santé Canada (SC) pour la MW en 2016 sur la base de deux études non randomisées montrant des taux de réponse élevés chez des patients réfractaires au rituximab ayant reçu de nombreux traitements antérieurs, avec une efficacité durable (86 % de survie sans progression à 18 mois) et une tolérabilité acceptable4,5. L’ibrutinib forme une liaison covalente irréversible avec le résidu cystéine (C481) au site de liaison actif de la BTK6. Chez les patients présentant une mutation MYD88 (MYD88MUT), qui représentent plus de 90 % des patients atteints de MW, le taux de réponse à l’ibrutinib est plus élevé que chez ceux qui ne présentent pas de mutation (MYD88WT)4,7,8. Outre son efficacité impressionnante, son administration par voie orale présente un avantage majeur sur le plan de la commodité pour les patients et de la réduction des coûts administratifs pour les systèmes de santé financés par des fonds publics, comme au Canada.

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est une néoplasie des cellules B matures, catégorisée comme un lymphome lymphoplasmocytaire (LLP) avec production d’immunoglobuline monoclonale M (IgM)1. La MW comprend un spectre de manifestations cliniques qui sont reliées à, (a) une infiltration excessive de la moelle osseuse ou d’autres organes (ganglions lymphatiques, rate, organes extraganglionnaires) par le LLP, et (b), l’impact de l’excès d’IgM sur les systèmes circulatoire et immunitaire, et sur les organes cibles. Ce dernier point comprend l’hyperviscosité sérique, les infections liées à la suppression des autres immunoglobulines, les cytopénies auto-immunes, la cryoglobulinémie, la production d’anticorps anti-glycoprotéine associée à la myéline entraînant de la neuropathie périphérique, et parfois une amylose AL, avec des dépôts affectant les organes.

La macroglobulinémie de Waldenström (MW) est un lymphome non hodgkinien (LNH) à cellules B indolent caractérisé par des cellules B malignes qui produisent une protéine monoclonale IgM. À l’instar des autres LNH à cellules B indolents, un traitement est indiqué lorsque les patients sont symptomatiques avec une lymphadénopathie, une splénomégalie ou présentent des cytopénies préjudiciables, mais une hyperviscosité et d’autres complications liées à la gammopathie peuvent exceptionnellement rendre le traitement nécessaire1. Au Canada, la chimio-immunothérapie à base de bendamustine et de rituximab (BR) constitue à l’heure actuelle l’association thérapeutique privilégiée pour les patients atteints de MW n’ayant jamais reçu de traitement, en raison d’un profil d’efficacité et de toxicité supérieur à celui du rituximab plus CHOP2 et d’un schéma thérapeutique à durée fixe3. La disponibilité des inhibiteurs de la tyrosine kinase de Bruton (iBTK) a transformé le paysage thérapeutique pour les patients atteints de MW, en particulier dans le cadre des récidives. L’ibrutinib, un iBTK administré en une prise quotidienne, a été approuvé par Santé Canada (SC) pour la MW en 2016 sur la base de deux études non randomisées montrant des taux de réponse élevés chez des patients réfractaires au rituximab ayant reçu de nombreux traitements antérieurs, avec une efficacité durable (86 % de survie sans progression à 18 mois) et une tolérabilité acceptable4,5. L’ibrutinib forme une liaison covalente irréversible avec le résidu cystéine (C481) au site de liaison actif de la BTK6. Chez les patients présentant une mutation MYD88 (MYD88MUT), qui représentent plus de 90 % des patients atteints de MW, le taux de réponse à l’ibrutinib est plus élevé que chez ceux qui ne présentent pas de mutation (MYD88WT)4,7,8. Outre son efficacité impressionnante, son administration par voie orale présente un avantage majeur sur le plan de la commodité pour les patients et de la réduction des coûts administratifs pour les systèmes de santé financés par des fonds publics, comme au Canada.

Le changement de paradigme du traitement de la LLC a bouleversé les pratiques habituelles de nombreux cliniciens. Auparavant, le traitement dépendait en grande partie de l’âge, de la fonction des organes et de l’état de santé global, et était basé sur des essais cliniques qui utilisaient les scores CIRS (cumulative illness rating scale)1. Aujourd’hui, en tant qu’hématologue qui traite principalement des patients atteints de LLC, les stratégies de traitement sont plus complexes et multifactorielles. Les traitements sont basés sur le profil moléculaire, qui permet d’identifier les patients à faible risque pour des options de traitement à durée fixe2, comparativement aux patients à risque plus élevé (IGHV non muté3, del17p ou TP534) qui bénéficient de thérapies en continu5,6